La terapia con cellule staminali AST-OPC1 può offrire nuove speranze per lesioni al midollo spinale

Un trattamento sperimentale chiamato AST-OPC1 (cellule progenitrici di oligodendrociti) può dare nuove speranze alle persone con una recente lesione del midollo spinale. I ricercatori stanno esaminando se AST-OPCI iniettato direttamente nel midollo spinale aiuta a riparare i danni nelle persone con lesioni del midollo spinale cervicale (collo).

I ricercatori stanno esaminando se AST-OPCI iniettato direttamente nel midollo spinale aiuta a riparare i danni nelle persone con lesioni del midollo spinale cervicale (collo). Fonte foto: 123RF.com.

"Fino ad ora, non c'erano nuove opzioni terapeutiche per le 17.000 nuove lesioni del midollo spinale che si verificano ogni anno", ha dichiarato il ricercatore primario Richard G. Fessler, MD, PhD, professore di Neurological Surgery presso il Rush University Medical Center, Chicago, Illinois. "Potremmo essere sul punto di fare un grande passo avanti dopo decenni di tentativi".

AST-OPC1 è sviluppato da cellule staminali e si ritiene funzioni supportando il corretto funzionamento delle cellule nervose. Dopo una lesione del midollo spinale, molte cellule nervose sono recise e irreparabili; tuttavia, molte cellule nervose hanno il potenziale per funzionare di nuovo ma hanno perso il loro rivestimento protettivo (noto come mielina) che aiuta i nervi a trasferire i messaggi alle braccia e alle gambe.

"Ciò che AST-OPC1 fa è ricoprire quelle cellule potenzialmente funzionali e consente loro di lavorare più normalmente", ha detto il dottor Fessler a SpineUniverse.

Sinistra: guaina mielinica normale Destra: guaina mielinica danneggiata. Fonte foto: 123RF.com.

Sono in fase di studio tre dosi di AST-OPC1

Dr. Fessler e colleghi fanno parte di un più ampio studio multicentrico progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia di tre dosi di AST-OPC1 (2-, 10 o 20 milioni di cellule) iniettate nella zona lesa del midollo spinale tra 14 e 30 giorni dopo una lesione del midollo spinale cervicale. Questi individui hanno sostanzialmente perso tutta la sensazione e il movimento al di sotto del sito della lesione con grave paralisi di braccia e gambe.

Finora, il dott. Fessler e colleghi hanno iniettato tre pazienti al primo livello di dose e cinque pazienti al livello di dose intermedia.

La funzione della mano sta tornando in alcuni pazienti

“I nostri risultati preliminari mostrano che potremmo effettivamente ottenere un po 'di rigenerazione. Alcuni di coloro che hanno perso l'uso delle mani stanno iniziando a riavere la funzione. Questa è la prima volta nella storia che sia mai stata fatta ", ha detto il dottor Fessler. I miglioramenti si osservano entro 30-60 giorni, ha osservato.

"Faccio questo tipo di ricerca da più di 20 anni e non ho mai visto nulla di così incoraggiante come l'AST-OPC1", ha affermato il dott. Fessler. “Proprio come un viaggio di mille miglia viene fatto un passo alla volta, la riparazione delle lesioni del midollo spinale viene fatta un passo alla volta. E ora possiamo dire che abbiamo fatto il primo passo. "

Le iniezioni sono sicure, come determinato da uno studio precedente di AST-OPC1 che ha coinvolto pazienti con lesione toracica (mid-back) del midollo spinale. Il dottor Fessler ha affermato che è importante che la lesione del midollo spinale sia recente affinché la terapia funzioni. Inoltre, il midollo spinale deve essere in continuità e non reciso. È improbabile che le iniezioni siano efficaci nelle persone che hanno avuto lesioni del midollo spinale per anni, anche se sono necessarie prove future per saperlo con certezza.

Visualizza fonti

Rush University Medical Center. La sperimentazione clinica offre nuove speranze per lesioni del midollo spinale. https://www.rush.edu/news/press-releases/new-hope-spinal-cord-injuries Accesso al 5 ottobre 2016.

Wirth E, Fessler R, Leslie D, et al. Prove cliniche iniziali di cellule progenitrici di oligodendrociti derivate da cellule staminali embrionali umane (AST-OPC1) in pazienti con SCI subacuta. Presentato al: 55 ^° incontro scientifico annuale della International Spinal Cord Society. 14-16 settembre 2016.

Asteria Biotherapeutics. Asterias Biotherapeutics annuncia il dosaggio del primo paziente nel nuovo test clinico SCiSTAR di coorte test AST-OPC1 in una popolazione di pazienti con lesioni del midollo spinale cervicale espanso. http://asteriasbiotherapeutics.com/asterias-biotherapeutics-announces-dosing-of-first-patient-in-new-scistar-clinical-trial-cohort-testing-ast-opc1-in-an-expanded-cervical-spinal- popolazione-paziente-lesione-cordone / Accesso 5 ottobre 2016.