Studio pilota trova promesse per l'autismo nella terapia antiossidante
I ricercatori della Stanford University School of Medicine e del Lucile Packard Children’s Hospital hanno studiato 31 bambini con il disturbo.
L'antiossidante, chiamato N-acetilcisteina, o NAC, ha ridotto efficacemente l'irritabilità nei bambini con autismo e comportamenti ripetitivi moderati. I ricercatori hanno sottolineato che i risultati devono essere confermati in uno studio più ampio prima che il NAC possa essere raccomandato per i bambini con autismo.
L'irritabilità colpisce dal 60 al 70% dei bambini con autismo. "Non stiamo parlando di cose lievi: si tratta di lanciare, calciare, colpire, il bambino che ha bisogno di essere trattenuto", ha detto Antonio Hardan, M.D., l'autore principale del nuovo studio.
"Può influenzare l'apprendimento, le attività professionali e la capacità del bambino di partecipare alle terapie per l'autismo".
Lo studio apparirà in un prossimo numero della rivista Psichiatria biologica.
La Stanford University sta depositando un brevetto per l'uso del NAC nell'autismo e uno degli autori dello studio ha una partecipazione finanziaria in una società che produce e vende il NAC utilizzato nel processo.
Il drammatico aumento dei casi diagnosticati di disturbi dello spettro autistico ha reso la scoperta di nuovi farmaci per curare l'autismo e i suoi sintomi una priorità assoluta per i ricercatori.
Attualmente, l'irritabilità, gli sbalzi d'umore e l'aggressività, che sono tutti aspetti associati all'autismo, sono trattati con antipsicotici di seconda generazione.
Tuttavia, questi farmaci possono causare effetti collaterali significativi, tra cui aumento di peso, movimenti motori involontari e sindrome metabolica, che aumentano il rischio di diabete.
Al contrario, gli effetti collaterali del NAC sono generalmente lievi, con problemi gastrointestinali come costipazione, nausea, diarrea e diminuzione dell'appetito che sono i più comuni.
Anche lo stato dei trattamenti farmacologici per le caratteristiche principali dell'autismo, come deficit sociali, disturbi del linguaggio e comportamenti ripetitivi, è un problema importante.
"Oggi, nel 2012, non abbiamo farmaci efficaci per trattare comportamenti ripetitivi come sbattere le mani o qualsiasi altra caratteristica fondamentale dell'autismo", ha detto Hardan.
Il NAC potrebbe essere il primo farmaco disponibile per trattare il comportamento ripetitivo nell'autismo, se i risultati reggono se esaminati ulteriormente.
Lo studio ha testato bambini con autismo di età compresa tra 3 e 12 anni. Erano fisicamente sani e non stavano pianificando alcun cambiamento nei loro trattamenti stabiliti per l'autismo durante lo studio.
In un disegno di studio in doppio cieco, i bambini hanno ricevuto NAC o un placebo per 12 settimane. Il NAC utilizzato era un preparato di grado farmaceutico donato dal produttore di neutraceutici BioAdvantex Pharma.
I soggetti sono stati valutati prima dell'inizio della sperimentazione e ogni quattro settimane durante lo studio utilizzando diversi sondaggi standardizzati che misurano comportamenti problema, comportamenti sociali, preoccupazioni autistiche ed effetti collaterali dei farmaci.
Durante lo studio di 12 settimane, il trattamento NAC ha ridotto i punteggi di irritabilità da 13,1 a 7,2 sulla lista di controllo del comportamento aberrante, una scala clinica ampiamente utilizzata per valutare l'irritabilità. Il cambiamento non è così ampio come quello osservato nei bambini che assumono antipsicotici. "Ma questo è ancora uno strumento potenzialmente prezioso da avere prima di saltare su questi grossi calibri", ha detto Hardan.
Oltre ai miglioramenti comportamentali, due misure standardizzate di manierismi autistici e comportamento stereotipato hanno mostrato che i bambini che assumevano NAC hanno dimostrato una diminuzione dei comportamenti ripetitivi e stereotipati.
"Uno dei motivi per cui volevo fare questo studio era che il NAC viene utilizzato da professionisti della comunità che si concentrano su terapie alternative e non tradizionali", ha detto Hardan. “Ma non ci sono prove scientifiche forti a sostegno di questi interventi. Qualcuno ha bisogno di guardarli. "
Hardan ha avvertito che il NAC in vendita come integratore alimentare nelle farmacie e nei negozi di alimentari differisce per alcuni importanti aspetti dalle dosi confezionate individualmente di NAC di grado farmaceutico utilizzate nello studio e che la versione da banco potrebbe non produrre lo stesso risultati.
"Quando apri la bottiglia dal drugstore ed esponi le pillole all'aria e alla luce solare, si ossida e diventa meno efficace", ha detto.
Sebbene i ricercatori non abbiano studiato i meccanismi con cui il NAC può funzionare, due ipotesi fisiologiche potrebbero spiegare i risultati positivi.
In uno scenario, il NAC aumenta la capacità della principale rete antiossidante del corpo, che alcuni studi precedenti hanno suggerito essere carente nell'autismo.
Un'altra possibilità abbraccia la ricerca che suggerisce che l'autismo è correlato a uno squilibrio nei neurotrasmettitori eccitatori e inibitori nel cervello. È noto che il NAC modula la famiglia glutamatergica dei neurotrasmettitori eccitatori, bilanciando potenzialmente i livelli dei neurotrasmettitori e riducendo la presentazione di alcuni sintomi autistici.
Gli scienziati stanno ora richiedendo finanziamenti per condurre un ampio studio multicentrico in cui sperano di replicare i loro risultati.
"Questo è stato uno studio pilota", ha detto Hardan. "Non è possibile trarre conclusioni finali prima di condurre un processo più ampio."
Fonte: Stanford University
