Promessa di un nuovo approccio per gli spettacoli di Parkinson
Ogni anno a più di cinquecento americani viene diagnosticata la malattia di Parkinson. Sebbene una cura per il disturbo neurologico progressivo rimanga sfuggente, un trattamento recentemente approvato mostra una promessa significativa nell'alleviare i sintomi spesso debilitanti associati alla condizione.
Il nuovo approccio utilizza un gel appositamente sviluppato del farmaco levodopa erogato nell'intestino tenue da una pompa per infusione portatile.
John Slevin, MD, MBA, Professore di Neurologia e Vicepresidente della ricerca presso il Kentucky Neuroscience Institute dell'Università del Kentucky, ha lavorato con un team di ricercatori internazionali per determinare se fornire un flusso continuo del gel appositamente sviluppato chiamato CLES (Duopa® ) ha fornito sollievo dai sintomi.
"Siamo rimasti estremamente soddisfatti dei risultati", ha detto Slevin. "I pazienti con malattia di Parkinson (PD) in fase avanzata trattati con questo nuovo metodo hanno dimostrato un netto miglioramento delle fluttuazioni dei sintomi con ridotta discinesia".
Secondo Slevin, l'efficacia del CLES è in parte dovuta al fatto che si traduce in concentrazioni plasmatiche più stabili di levodopa consegnandola direttamente all'intestino tenue, il che aggira i problemi di svuotamento gastrico irregolare e assorbimento causati dalla ridotta funzione muscolare inerente alla PD.
"CLES ha il potenziale per affrontare una significativa necessità insoddisfatta in questa popolazione di pazienti con opzioni terapeutiche limitate", ha aggiunto Slevin.
Marion Cox lo sa fin troppo bene. Il 70enne agricoltore di Georgetown ed ex sviluppatore immobiliare soffre di Parkinson da 16 anni. "Potrei dire che stavo andando nella direzione sbagliata", dice Cox mentre descriveva il suo declino nonostante i frequenti aggiustamenti dei farmaci. Anche con i suoi farmaci, iniziò a "barcollare" e lottò per parlare e deglutire.
Era frustrato per non poter passare più tempo di qualità con le sue due figlie e due nipoti. Quindi, quando Slevin ha menzionato lo studio clinico Duopa, Cox ha colto al volo l'occasione.
"Mi sono sentito subito diverso", dice della sua esperienza nei tre anni di prova. Cox ha detto che può andare meglio in giro, vestirsi più facilmente, essere via tutto il giorno a coltivare i suoi 800 acri.
"Sto facendo di più. Non sono bravo come una volta [prima di soffrire di Parkinson] ma sono maledettamente benestante ", aggiunge.
Il Parkinson è una malattia progressiva causata dalla morte delle cellule che producono dopamina nel cervello. Il morbo di Parkinson è spesso identificato da un'andatura lenta, tremori e rigidità. La malattia dà anche origine a diversi tipi di sintomi non motori come deficit sensoriali, difficoltà cognitive o problemi del sonno.
Mentre i medici hanno a disposizione una serie di trattamenti per aiutare a gestire i sintomi del morbo di Parkinson, i deficit motori che sono i tratti distintivi del PD sono anche la nemesi di un trattamento efficace, poiché anche i muscoli che controllano la digestione sono interessati, rendendo il dosaggio una sfida, entrambi in termini di quantità e tempistica.
Un altro problema è che i farmaci perdono efficacia nel tempo con il progredire della morte cellulare. Sebbene la levodopa rimanga il "gold standard" per controllare i deficit motori nel trattamento della malattia di Parkinson in stadio iniziale, la sua efficacia può diminuire nel tempo.
Infatti, per circa il 40% dei pazienti i farmaci orali diventano incoerenti nel controllo della funzione muscolare e sono accompagnati da un fastidioso effetto collaterale chiamato discinesia, o movimento muscolare involontario. Entro nove anni di trattamento, circa il 90% dei pazienti con PD soffrirà di questi effetti.
La FDA ha approvato il CLES nel gennaio 2015. Poiché la sicurezza e l'efficacia della levodopa sono già state stabilite, questo trattamento ha il potenziale per essere accelerato per un uso diffuso entro quattro-sei mesi.
Fonte: Università del Kentucky / EurekAlert!
