Un nuovo farmaco ferma l'Alzheimer - nei topi
Lo studio è pubblicato sulla rivista PLoS One.
"J147 migliora la memoria sia nei topi normali che in quelli con Alzheimer e protegge anche il cervello dalla perdita di connessioni sinaptiche", ha affermato David Schubert, Ph.D., capo del Laboratorio di neurobiologia cellulare di Salk. "Nessun farmaco sul mercato per l'Alzheimer ha entrambe queste proprietà."
Sebbene non sia ancora noto se il composto si dimostrerà sicuro ed efficace negli esseri umani, i ricercatori di Salk affermano che i loro risultati suggeriscono che il farmaco è promettente per il trattamento delle persone con Alzheimer.
Secondo il National Institutes of Health, ben 5,4 milioni di americani soffrono di Alzheimer. Più di 16 milioni di persone avranno la malattia entro il 2050, secondo le stime dell'Alzheimer's Association, con un conseguente costo medico di oltre $ 1 trilione all'anno.
La malattia è devastante poiché gli individui sperimentano un declino costante e irreversibile delle funzioni cerebrali. La perdita di memoria avanza fino a quando una persona non è in grado di svolgere compiti semplici come mangiare e parlare. Alla fine, la malattia è fatale.
Gli esperti dicono che l'Alzheimer è legato all'invecchiamento e in genere compare dopo i 60 anni, sebbene una piccola percentuale di famiglie abbia un rischio genetico di insorgenza precoce. Tra le prime 10 cause di morte, l'Alzheimer è l'unica senza un modo per prevenire, curare o rallentare la progressione della malattia.
Nell'attuale sperimentazione, Schubert ei suoi colleghi hanno sviluppato una strategia innovativa per utilizzare neuroni viventi coltivati in piastre di laboratorio per testare se nuovi composti sintetici fossero efficaci o meno nel proteggere le cellule cerebrali da diverse patologie associate all'invecchiamento cerebrale.
Sulla base dei risultati dei test di ciascuna iterazione chimica del composto principale, che è stato originariamente sviluppato per il trattamento di ictus e lesioni cerebrali traumatiche, sono stati in grado di alterare la sua struttura chimica per creare un farmaco per l'Alzheimer molto più potente.
"L'Alzheimer è una malattia complessa, ma la maggior parte dello sviluppo di farmaci nel mondo farmaceutico si è concentrato su un singolo aspetto della malattia: la via dell'amiloide", ha affermato Marguerite Prior, Ph.D., ricercatrice associata nel laboratorio di Schubert, che ha guidato il progetto insieme a Qi Chen, Ph.D., ex ricercatore post-dottorato di Salk.
"Al contrario, testando questi composti in colture di cellule viventi, possiamo determinare cosa fanno contro una serie di problemi legati all'età e selezionare il miglior candidato che affronta molteplici aspetti della malattia, non solo uno".
I ricercatori di Salk hanno testato J147 come farmaco orale nei topi e hanno scoperto che previene il declino cognitivo negli animali con Alzheimer e che topi e ratti trattati con il farmaco producevano più di una proteina chiamata fattore neurotrofico derivato dal cervello (BDNF), una molecola che protegge i neuroni da insulti tossici, aiuta i nuovi neuroni a crescere e connettersi con altre cellule cerebrali ed è coinvolto nella formazione della memoria.
A causa dell'ampia capacità di J147 di proteggere le cellule nervose, i ricercatori ritengono che possa essere efficace anche per il trattamento di altri disturbi neurologici, come il morbo di Parkinson, la malattia di Huntington e la sclerosi laterale amiotrofica (SLA), nonché l'ictus.
Fonte: Salk Institute for Biological Studies
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