Possiamo usare la terapia genica per curare la malattia di Alzheimer?

In precedenza ho scritto di ricerche che approfondiscono la perdita di memoria episodica, che è il tipo di perdita di memoria tipicamente associata alla malattia di Alzheimer.

Mentre la maggior parte degli studi sui potenziali farmaci per l'Alzheimer esamina il modo in cui questi composti influenzano la memoria spaziale, è la memoria episodica - la capacità di ricordare eventi specifici - quella più colpita dalla malattia. La compromissione della memoria episodica è anche associata all'invecchiamento in generale.

La ricerca di cui sopra è stata condotta su ratti addestrati a memorizzare fino a dodici odori diversi in un ordine specifico. I risultati dell'esperimento hanno indicato una forte evidenza che gli animali stavano impiegando il replay episodico della memoria. È incoraggiante per i ricercatori avere questi modelli animali di memoria episodica che sembrano essere paragonabili al modo in cui funziona la memoria episodica umana.

Un altro studio pubblicato nell'aprile 2018 su Journal of Neuroscience ha fatto un ulteriore passo avanti. I ricercatori della Drexel University hanno effettivamente invertito i sintomi della malattia di Alzheimer in un modello animale concentrandosi sui livelli di due enzimi che si ritiene abbiano un'influenza epigenetica. In breve, l'epigenetica è lo studio dei cambiamenti nell'espressione genica che non comportano alterazioni del DNA, ma piuttosto sono attribuiti alle nostre esperienze e forse anche ai nostri pensieri e sentimenti. Puoi leggere di più sull'epigenetica qui.

Nello studio dell'aprile 2018 i ricercatori si sono concentrati sull'enzima HDAC2, che svolge un ruolo nell'espressione dei geni che si riferiscono all'apprendimento e alla memoria. Si pensa spesso che i problemi cognitivi legati alle prime fasi della malattia di Alzheimer siano collegati a un aumento dei livelli dell'enzima HDAC2. Quando i livelli di questo enzima aumentano, sbilanciano i livelli di un altro enzima, Tip60HAT, e il risultato è un'interruzione nella corretta regolazione genica. L'espressione di determinati geni diminuisce quindi e la capacità del cervello di ricordare e / o elaborare le informazioni viene influenzata negativamente.

Nel loro esperimento, i ricercatori della Drexel University hanno aggiunto Tip60HAT al cervello delle mosche che erano modelli della malattia di Alzheimer. I risultati hanno mostrato che l'equilibrio enzimatico è stato ripristinato e le mosche non solo sono state in grado di imparare cose nuove, ma anche di ricordarle, indicando così che la disfunzione era stata corretta. Inoltre, gli scienziati hanno anche esaminato gli effetti dell'HAT aggiuntivo Tip60 sui geni che aiutano nella funzione cerebrale e sono sotto-regolati da livelli elevati di HDAC2. Non sorprende che il HAT Tip60 supplementare abbia elevato nove degli undici geni a livelli di espressione normali. Questi risultati ci danno sicuramente motivo di credere che la terapia genica potrebbe essere un modo praticabile per curare la malattia di Alzheimer.

Il professore associato Felice Elefant, Ph.D., che ha lavorato allo studio, ha dichiarato:

Quando le persone invecchiano, hanno una perdita di memoria, ma non è perché ci sono mutazioni nei loro geni. È il modo in cui sono confezionati. Sono distorti. E stiamo vedendo modi non invasivi in ​​cui potremmo essere in grado di prevenirlo nella fase iniziale.

In questo momento non esiste una cura per il morbo di Alzheimer, ma una ricerca come questa dovrebbe darci speranza per trattamenti migliori lungo la strada, e forse un giorno saremo anche in grado di prevenire lo sviluppo di questa malattia devastante.